Aurora Therapeutics : Une Startup pour des Traitements de Génie Génétique Personnalisés

En février dernier, un nourrisson nommé KJ a reçu un traitement de génie génétique spécialement conçu pour lui. Ce traitement, élaboré en seulement six mois, visait à corriger une mutation génétique rare qui provoquait une accumulation toxique d'ammoniac dans son corps. Grâce à cette innovation, KJ a pu quitter l'hôpital en juin. Aujourd'hui, une nouvelle startup, Aurora Therapeutics, cofondée par la pionnière du génie génétique Jennifer Doudna, s'efforce de rendre de tels traitements accessibles à un plus grand nombre de patients souffrant de maladies rares.

Une Nouvelle Voie Réglementaire pour les Traitements Personnalisés

Aurora Therapeutics prévoit de tirer parti d'un nouveau chemin réglementaire annoncé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Ce programme, appelé le « plausible mechanism pathway », permet à la FDA d'approuver des traitements personnalisés pour des maladies rares et mortelles sur la base de données provenant d'un petit nombre de patients. Cette approche est cruciale, car il est souvent difficile de recruter un nombre suffisant de patients pour les essais cliniques de maladies rares.

Les Défis des Essais Cliniques pour les Maladies Rares

Traditionnellement, les nouveaux médicaments doivent être testés sur des centaines, voire des milliers de patients pour obtenir une approbation réglementaire. Cependant, pour les maladies rares, le nombre de patients disponibles est souvent très limité. Le nouveau chemin réglementaire de la FDA offre une alternative, permettant d'approuver des médicaments lorsque des essais randomisés à grande échelle ne sont pas réalisables.

Focus sur la Phénylcétonurie (PKU)

La startup se concentrera initialement sur le traitement d'un trouble métabolique appelé phénylcétonurie (PKU), qui est dépisté à la naissance. Cette maladie entraîne des niveaux toxiques de phénylalanine dans le sang, ce qui nécessite un régime alimentaire très restrictif. Sans traitement précoce, la PKU peut nuire au développement cérébral et aux fonctions cognitives. Environ 13 500 personnes aux États-Unis vivent avec cette maladie.

Une Stratégie de Traitement Personnalisée

La stratégie d'Aurora consiste à créer plusieurs versions d'un traitement pour la PKU, chacune ciblant différentes mutations génétiques. Auparavant, la FDA considérait chaque version comme un médicament totalement nouveau, nécessitant des essais cliniques distincts. Grâce à la nouvelle réglementation, Aurora peut utiliser la même plateforme technologique pour traiter plusieurs mutations avec moins de contraintes réglementaires.

Technologie CRISPR et Perspectives d'Avenir

Le CRISPR fonctionne en utilisant un ARN guide pour diriger une molécule d'édition vers un emplacement spécifique dans le génome. Dans le cas de KJ, les scientifiques ont conçu un ARN guide pour cibler sa mutation génétique spécifique. Aurora prévoit d'utiliser l'édition de base, une forme plus précise de CRISPR, et d'établir un processus standardisé pour la conception et la fabrication de ses thérapies.

Malgré des défis dans le passé, notamment des réductions d'effectifs et des fermetures d'entreprises dans le domaine du CRISPR, l'optimisme grandit quant à l'avenir de cette technologie. Actuellement, un seul médicament utilisant la technologie CRISPR, Casgevy, a été approuvé sur le marché, mais les experts estiment que d'autres traitements personnalisés pourraient être disponibles dans les prochaines années.

Conclusion

Aurora Therapeutics représente une avancée significative dans le domaine du génie génétique, offrant l'espoir de traitements personnalisés pour des maladies rares. Avec le soutien de nouvelles réglementations et des innovations technologiques, l'avenir du traitement des maladies génétiques semble prometteur.